Dans la cadre de votre maladie, vous pouvez être amenés à participer à une étude clinique. Peut-être vous posez vous les questions suivantes :
Qu’est-ce qu’une étude clinique ?
C’est le meilleur moyen de connaître les effets d’un traitement et d’acquérir de nouvelles connaissances scientifiques.
La médecine progresse grâce à la recherche clinique.
Le développement d’un nouveau médicament comprend plusieurs étapes :
- Identification de nouvelles molécules par les scientifiques
- Recherche fondamentale en laboratoire
- Recherche clinique
La recherche clinique étudie la tolérance, l’efficacité, l’innocuité et détermine la dose d’une molécule selon différentes phases composées de la manière suivante :
- Phase 1 : évaluation de la TOLÉRANCE et étude du devenir dans l’organisme en déterminant la DOSE du traitement (10 à 40 patients).
- Phase 2 : évaluation de L'EFFICACITÉ du traitement et de la posologie optimale (40 à 80 patients).
- Phase 3 : évaluation de la SUPÉRIORITÉ par rapport au traitement standard (100 à milliers de patients) et du rapport BÉNÉFICES/RISQUE.
AMM : publication et soumission aux autorités réglementaires pour enregistrement et mise sur le marché.
- Phase 4 : évaluation de la TOLÉRANCE à grande échelle une fois le médicament autorisé (des dizaines de milliers de patients)
Intérêt : apporter la sécurité et l’efficacité d’une molécule dans le but d’améliorer la qualité de vie quotidienne des patients.
Rôle : les résultats des 3 premières phases d’essais conditionnent la mise sur le marché du nouveau médicament
Il existe différents types d’études : Etudes cliniques industrielles ou institutionnelles au registre
Ces études sont inscrites sur un site international : Clinicaltrials.gov
Il existe 2 grands types d'études cliniques :
- Les études observationnelles (par exemple : étude de cohorte, épidémiologie)
Elles permettent d’améliorer les connaissances de la maladie et son évolution au cours du temps. Elles sont réalisées dans le cadre du suivi des malades dans les centres de référence.
- Les études interventionnelles ou essais cliniques
Elles permettent de fournir une preuve scientifique de l’efficacité et de la sécurité d’un nouveau médicament, d’un nouveau dispositif de soin ou d’une nouvelle prise en charge dans le cadre d’une maladie. C’est l’étape nécessaire pour qu’une nouvelle molécule devienne médicament ou qu’un nouveau dispositif médical puisse être commercialisé.
Pourquoi participer à une étude clinique ?
Lorsqu’un médecin vous propose de participer à une étude clinique, il vous offre la possibilité de recevoir un nouveau traitement. Ce traitement a été retenu car il a donné des résultats encourageants.
Un bénéfice est attendu : une plus grande efficacité du traitement ou une meilleure qualité de vie.
Votre participation
Une étude pourra vous être proposée si vous répondez aux critères de sélection de celle-ci. Ils faut que les patients aient des caractéristiques semblables (par exemple, âge, stade de la maladie, état général…) pour pouvoir analyser les résultats de l’étude.
Information et consentement
Afin de participer librement et sereinement à une étude clinique, il faut que vous soyez bien informé. Pour cela le médecin qui vous a proposé l’étude vous donnera une lettre d’information de l’étude. Elle devra être lue attentivement. Vous pourrez ensuite signer le consentement de l’étude.
Comment fonctionne une étude clinique ?
- leem.org/media/web-serie-essais-cliniques-comment-se-deroule-un-essai-clinique
- leem.org/media/web-serie-essais-cliniques-les-essais-cliniques-ca-me-fait-peur
- leem.org/media/web-serie-essais-cliniques-pourquoi-participer-un-essai-clinique
- leem.org/media/web-serie-essais-cliniques-les-essais-cliniques-pourquoi-est-ce-si-important
Qu’est-ce qu’une cohorte ?
Une cohorte est une étude d'une population d'individus (volontaires pour y participer), définie en fonction de la présence ou de l'absence d'un facteur (un traitement par exemple, une mutation génétique) susceptible d'influer sur la probabilité d'apparition d'une pathologie donnée ou d'un autre événement.
Pour préparer une telle étude, il s'agit de répondre aux questions clés que sont les questions scientifiques, sociales ou médico-économiques, le nombre de patients nécessaires (puissance de l'étude), les événements de santé à mesurer, les exigences juridiques et réglementaires, la confidentialité et sécurité des données collectées, la durée du suivi des patients ou encore la collaboration, l'interdisciplinarité, le référentiel et les standards communs.
Qu’est-ce qu’un registre ?
Un registre est une base de données anonymisée et sécurisée constituée d’un nombre précis de données (médicales, administratives…) d’un ensemble de patients d’une population géographiquement définie et partageant une caractéristique commune.