Actualités
- PUT RD BaMaRa
Un nouveau modèle de PUT-RD est disponible sur le site de la HAS depuis le 15 juillet 2023. Il est dorénavant à utiliser pour toute demande d’accès précoce pour un médicament utilisé dans une maladie rare.
Ce document fait suite à la consultation des filières de santé par l’équipe de la BNDMR et à la collaboration avec l’ANSM et la HAS. Ce PUT RD BaMaRa permet le recueil de données depuis l’application BaMaRa.
- La spécialité Ammonaps granulés n’est plus commercialisée depuis le 30 juin 2023 dernier, date d’expiration du dernier lot distribué.
Cet arrêt de commercialisation, validé par l’ANSM, fait suite au nombre très limité de patients traités par cette présentation. Il existe des alternatives disponibles (phénylbutyrate de sodium en comprimés, phénylbutyrate de glycérol, benzoate de sodium), telles que décrites dans le PNDS associé :
Consulter la liste des médicaments en rupture de stock ou en tension d’approvisionnement, sur le site de l’ANSM.
Liste mise à jour régulièrement.
Consulter la liste des spécialités pharmaceutiques commercialisées en Europe avec le statut d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
Les médicaments de cette liste sont soit commercialisés dans tous les pays de l’UE (AMM centralisée), ou dans certains pays uniquement (AMM nationale ou par reconnaissance mutuelle).
Cette liste ne contient pas les médicaments commercialisés avec des statuts autres que l’AMM, telles les préparations hospitalières ou magistrales et certains médicaments en accès compassionnel ou précoce. Liste mise à jour régulièrement.
Informations générales
Le 3-hydroxybutyrate de sodium (ou béta-hydroxybutyrate de sodium) peut être utilisé dans le traitement de certaines maladies du métabolisme.
Ce médicament est actuellement disponible avec un statut de préparation magistrale.
Afin de garantir sa prise en charge par l’Assurance Maladie, la préparation doit être obligatoirement réalisée en pharmacie hospitalière (PUI).
En effet, le 3-hydroxubutyrate n'est inscrit ni à la pharmacopée française ni à la pharmacopée européenne, ce qui l'exclut du champ du remboursement en ville d'après la réglementation (art R163-1 du Code de la Sécurité Sociale).
Pour qu’une préparation magistrale de 3-hydroxybutyrate de sodium soit remboursée par l’Assurance Maladie, il est donc nécessaire de réunir les conditions suivantes :
- utilisation dans une maladie héréditaire du métabolisme (ALD17) ;
- prescription par un médecin hospitalier d'un centre maladies rares ;
- préparation réalisée en PUI.
Les patients doivent également être informés de cette réglementation afin qu’ils ne sollicitent pas leur pharmacien d’officine pour la réalisation de ce type de préparation.
Un autre point d’intérêt concernant le 3-hydroxybutyrate de sodium est le risque de confusion, à l’hôpital et en ville, avec le 4-hydroxybutyrate de sodium (ou gamma-hydroxybutyrate, GHB). Ce risque est notamment lié au fait que certains logiciels hospitaliers d’aide à la prescription référencent les spécialités avec AMM à base de GHB et les proposent automatiquement à la place du 3-hydroxybutyrate de sodium qui n’est pas référencé car préparé uniquement par certaines PUI.