Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Glucose
Nom commercial
Spécialités de glucose à 10 % et 30 %, notamment en ampoules
+ GLUCOGEL et GLUCOPULSE (en ville)
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- OraleInjectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Glycogénoses
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 364, 366
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Glycogénose de type III (2020)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-02/glycogenose_de_type_iii_-_pnds.pdf
et PNDS Glycogénose de type I (2022)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-11/pnds_gsdi_pb_pl_19_octobre_22_final.pdf
Hyperinsulinisme congénital
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 657
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Hyperinsulinisme congénital (2020)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-08/20200813_pnds_hi_final_v6.pdf
Tout patient MHM à risque d’hypoglycémie ou d’hyperinsulinisme secondaire
Statut : AMM
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non