Préparations magistrales

Caractéristiques des traitements

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR: >10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique: requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?: non, donc non remboursable par l’assurance maladie si préparation réalisée en ville. par dérogation et dans le cas particuliers des mhm, possibilité de prise en charge si préparation réalisée en pui (sous réserve d’une objectivation médico-scientifique, par ex. données de la littérature).

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 71278

et Haberle et al. Glutamine supplementation in a child with inherited GS deficiency improves the clinical status and partially corrects the peripheral and central amino acid imbalance. Orphanet J Rare Dis. 2012

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)

Non

Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre

Non

Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)

Non