Observatoire des traitements

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Hydroxychloroquine

Nom commercial

PLAQUENIL 200 mg, comprimé

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
<10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Rhabdomyolyses métaboliques
(Ex.déficit en Lipin-1)

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 99845

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Hamel et al. Compromised mitochondrial quality control triggers lipin1-related rhabdomyolysis. Cell Rep Med. 2021
    et Renard et al. In vivo and In vitro Hydroxychloroquine treatment in Lipin-1 deficiency. SSIEM Annual Symposium. 2022

Porphyries cutanées sporadiques et familiales

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 443062

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Oui
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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