Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Isoleucine (= L-isoleucine)

Nom commercial

ISOLEUCINE AP-HP 50 mg, gélule
et préparations magistrales/compléments alimentaires

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Oui

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Toute MHM avec régime hypoprotidique en cas de carence, notamment :
(Leucinose)

Statut : préparation hospitalière (ISOLEUCINE AP-HP), préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 511

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Toute MHM avec régime hypoprotidique en cas de carence, notamment :
(Aciduries organiques)

Statut : préparation hospitalière (ISOLEUCINE AP-HP), préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 289899

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Toute MHM avec régime hypoprotidique en cas de carence, notamment :
(Anomalies du cycle de l'urée)

Statut : préparation hospitalière (ISOLEUCINE AP-HP), préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 79167

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Protocoles CRMR/CCMR

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non