Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Lipides spéciaux

Nom commercial

LIQUIGEN BOUTEILLE DE 250 ML, Nutricia

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
non déterminé
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Trouble de l’oxydation des acides gras à longue chaine

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Intolérance aux protéines dibasiques (hypertriglycéridémie, pancréatite)

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Aciduries organiques

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Wolman

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non