Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Lipides spéciaux
Nom commercial
LIQUIGEN BOUTEILLE DE 250 ML, Nutricia
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- non déterminé
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Trouble de l’oxydation des acides gras à longue chaine
Statut : DADFMS
Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021
Intolérance aux protéines dibasiques (hypertriglycéridémie, pancréatite)
Statut : DADFMS
Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021
Aciduries organiques
Statut : DADFMS
Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021
Wolman
Statut : DADFMS
Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 161
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non