Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Manganèse
MANGANESE OLIGOSOL, solution buvable en ampoule
GRANIONS DE MANGANESE 0,1 mg/2 ml, solution buvable en ampoule
Préparations magistrales et compléments alimentaires
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Faible
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Toute MHM avec régime hypoprotidique nécessitant une supplémentation en manganèse
Statut : AMM (MANGANESE OLIGOSOL et GRANIONS DE MANGANESE), préparation magistrale ou complément alimentaire
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Faible
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
CDG de type II
(Ex.TMEM165-CDG (CDG-II k))
Statut : AMM (MANGANESE OLIGOSOL et GRANIONS DE MANGANESE), préparation magistrale ou complément alimentaire
Code ORPHA : 314667
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Faible
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Durin et al. Differential Effects of D-Galactose Supplementation on Golgi Glycosylation Defects in TMEM165 Deficiency. Front Cell Dev Biol. 2022
et Park et al. SLC39A8 deficiency: biochemical correction and major clinical improvement by manganese therapy. Genetics in medicine 2018
Déficit en prolidase
Statut : AMM (MANGANESE OLIGOSOL et GRANIONS DE MANGANESE), préparation magistrale ou complément alimentaire
Code ORPHA : 742
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Faible
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Larrèque et al. Prolidase and manganese deficiency. Apropos of a case: diagnosis and treatment. Ann Dermatol Venereol. 1983
et Pederson et al. Prolidase deficiency. Acta Paediatr Scand. 1983
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non