Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Mélange d’acides aminés

Nom commercial

Phenyl-Free 1, Mead Johnson Nutrition

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Nourrissons et jeunes enfant (0 – 18 mois)
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
800 (sans distinction par tranche d’âge/produit)
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Phénylcétonurie

Statut : DADFMS

Code ORPHA : ORPHA:716

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Innis, S. M. Dietary (n-3) fatty acids and brain development. 2007. J Nutr, 137(4), 855-859.

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non