Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Mélange d’acides aminés

Nom commercial

PKU start (Non-aromatisé) - poudre (dès la naissance), Vitaflo

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
non déterminé
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Phénylcétonurie

Statut : DADFMS

Code ORPHA : ORPHA 284814

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Orphanet: Phénylcétonurie

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non