Base de données traitements G2M

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Acide chénodesoxycholique

Nom commercial

CHENODEOXYCHOLIC ACIDE LEADIANT 250 mg, gélule

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
<10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Xanthomatose cérébro-tendineuse

Statut : AMM

Code ORPHA : 909

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Fernández-Eulate et al. Prospective cholestanol screening of cerebrotendinous xanthomatosis among patients with juvenile-onset unexplained bilateral cataracts. OJRD. 2022

Déficits en 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroïde oxydoréductase et en Δ4-3-oxostéroïde-5β réductase

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 79301, 79303

Nature du traitement
Curatif
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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