Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Mélanges d’acides aminés à teneur élevée en triglycérides à chaînes moyennes

Nom commercial

MONOGEN BOITE DE 400 G, Nutricia

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
non déterminé
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Trouble de l’oxydation des acides gras à longue chaine

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 160, 75233

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Intolérance aux protéines dibasiques (hypertriglycéridémie, pancréatite)

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 160, 75233

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Aciduries organiques

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 160, 75233

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Wolman

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 160, 75233

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Glycogénose

Statut : DADFMS

Code ORPHA : 5, 26793, 156, 157, 160, 75233

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital / AGEPS

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • PNDS déficit en MCAD et autres troubles de la bêta-oxydation des acides gras, juin 2021

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non