Observatoire des traitements

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Phénylbutyrate de sodium

Nom commercial

AMMONAPS 500 mg, comprimé
PHEBURANE 483 mg/g, granulés

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Hyperammoniémie des anomalies du cycle de l'urée

Statut : AMM

Code ORPHA : 79167

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Hyperammoniémie des déficits en beta oxydation mitochondriale des acides gras

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 309115

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Déficit en PDHc

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 765

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Karissa et al. Comparison Between Dichloroacetate and Phenylbutyrate Treatment for Pyruvate Dehydrogenase Deficiency. British Journal of Biomedical Science. 2022

Leucinose

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 511

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Zubarioglu et al. Impact of sodium phenylbutyrate treatment in acute management of maple syrup urine disease attacks: a single-center experience. J Pediatr Endocrinol Metab. 2021

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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