Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Saproptérine = tétrahydrobioptérine = BH4
Nom commercial
KUVAN 100 mg, comprimé pour solution buvale
SAPROPTERINE DIPHARMA 100 mg, poudre pour solution buvable
SAPROPTERINE DIPHARMA 500 mg, poudre pour solution buvable
SAPROPTERINE TEVA 100 mg, comprimé pour solution buvable
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Phénylcétonurie sensible au BH4
Statut : AMM
Code ORPHA : 716
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Indication de l’AMM
et PNDS Phénylcétonurie (2018) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2018-06/phenylcetonurie_-_pnds.pdf
Déficits du métabolisme de la tétrahydrobioptérine
Statut : AMM
Code ORPHA : 238583
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Indication de l’AMM
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non