KUVAN 100 mg, comprimé pour solution buvale SAPROPTERINE DIPHARMA 100 mg, poudre pour solution buvable SAPROPTERINE DIPHARMA 500 mg, poudre pour solution buvable SAPROPTERINE TEVA 100 mg, comprimé pour solution buvable

Caractéristiques des traitements

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR: >10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique: requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?: Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Statut : AMM

Code ORPHA : 716

Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée: Sans objet

Statut : AMM

Code ORPHA : 238583

Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée: Sans objet

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)

Non

Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre

Non

Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)

Non