Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine B1 = thiamine
Nom commercial
BENERVA 500 mg/5 mL, solution injectable
BEVITINE 100 mg/2 mL, solution injectable
BEVITINE 500 mg/10 mL, solution injectable
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Injectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Toute MHM nécessitant une supplémentation en vitamine B1 ou hyperlactatémie inexpliquée
Statut : Hors AMM
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
et PNDS Glycogénoses de type I (2022)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-11/pnds_gsdi_pb_pl_19_octobre_22_final.pdf
Leucinose, forme thiamine-sensible uniquement
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 268184
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Leucinose (2021)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-05/pnds_msud_vf.docx.pdf
Déficit en PDHc, variant sensible à la thiamine
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 765
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020)
https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
Maladie des ganglions de la base sensible à la biotine et à la thiamine ; Syndrome de Leigh
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 65284, 506
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020)
https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
Anémie mégaloblastique thiamine-dépendante
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 49827
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020)
https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
Déficit du transport intra mitochondrial en thiamine
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 298644
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Epilepsies vitamino-sensibles (2022) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-08/pnds_epilepsies_vitamino-sensibles_2022.pdf
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non