Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine B12 (hydroxocobalamine)
DODECAVIT 0,5 mg/mL, solution injectable IM
DODECAVIT 5 mg/mL, solution injectable
et autres spécialités pharmaceutiques à base de d'hydroxocobalamine adminitrable par voie orale
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- OraleInjectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Toute MHM avec régime hypoprotidique nécessitant une supplémentation en vitamine B12
Statut : hors AMM (DODECAVIT 0,5 mg/mL et spécialités d'hydroxocobalamine orale) ou AAC (DODECAVIT 5 mg/mL)
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf DODECAVIT 5 mg/mL disponible uniquement à l'hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
et PNDS Glycogénoses de type I (2022)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-11/pnds_gsdi_pb_pl_19_octobre_22_final.pdf
et PNDS UCD (2021)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-06/pnds_ucd_vf.pdf
Anomalies du métabolisme de la vitamine B12 et déficit congénital de l’absorption en vitamine B12
(Ex.déficit congénital en facteur intrinsèque, maladie d’Immerslund-Gräsbeck)
Statut : hors AMM (DODECAVIT 0,5 mg/mL et spécialités d'hydroxocobalamine orale) ou AAC (DODECAVIT 5 mg/mL)
Code ORPHA : 332, 35858
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf DODECAVIT 5 mg/mL disponible uniquement à l'hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Duyvendak et al. Oral better than parenteral supplementation of vitamin B12. Ned Tijdschr Geneeskd. 2009
Aciduries organiques sensibles à la vitamine B12
Statut : hors AMM (DODECAVIT 0,5 mg/mL et spécialités d'hydroxocobalamine orale) ou AAC (DODECAVIT 5 mg/mL)
Code ORPHA : 28
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf DODECAVIT 5 mg/mL disponible uniquement à l'hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Aciduries organiques (2020) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-07/20200703_pnds_ao_version_final_002.pdf
Déficits en méthylcobalamine et en transcobalamine
Statut : hors AMM (DODECAVIT 0,5 mg/mL et spécialités d'hydroxocobalamine orale) ou AAC (DODECAVIT 5 mg/mL)
Code ORPHA : 622, 859
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf DODECAVIT 5 mg/mL disponible uniquement à l'hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocole d’urgence Déficit en Cobalamine C (cblC) :
https://www.filiere-g2m.fr/urgences
Déficit en MTHFR
Statut : hors AMM (DODECAVIT 0,5 mg/mL et spécialités d'hydroxocobalamine orale) ou AAC (DODECAVIT 5 mg/mL)
Code ORPHA : 395
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf DODECAVIT 5 mg/mL disponible uniquement à l'hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Huemer et al. Guidelines for diagnosis and management of the cobalamin-related remethylation disorders cblC, cblD, cblE, cblF, cblG, cblJ and MTHFR deficiency J Inherit Metab Dis. 2017
Administrations répétées et prolongées ou intoxications par MEOPA
Statut : hors AMM (DODECAVIT 0,5 mg/mL et spécialités d'hydroxocobalamine orale) ou AAC (DODECAVIT 5 mg/mL)
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf DODECAVIT 5 mg/mL disponible uniquement à l'hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- OMEDIT Centre Val -de-Loire. Bon usage du MEOPA. 2018
http://www.omedit-centre.fr/portail/gallery_files/site/136/2953/5062/8126.pdf
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non