Base de données traitements G2M

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Vitamine B2 = riboflavine

Nom commercial

Spécialités pharmaceutiques et préparations magistrales

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
OraleInjectable
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Déficits en transporteur de la vitamine B2

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de riboflavine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 97229

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Toute MHM liée à un déficit enzymatique dont le cofacteur est la vitamine B2
(Ex. déficit en MTHFR, triméthylaminurie, etc.)

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de riboflavine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 395, 468726

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Déficit de la beta oxydation mitochondriale des acides gras y compris déficit en transporteur de la carnitine

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de riboflavine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 309115

Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Cytopathies mitochondriales
(Ex. syndrome de MELAS)

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de riboflavine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 550

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Epilepsies vitamino sensibles (encéphalopathies épileptiques)
(Ex.déficit en dihydrolipoamide déshydrogénase (pyruvate déshydrogénase E3), déficit en PNPO (pyridoxamine-5' phosphate oxydase))

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de riboflavine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 2394, 79096

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Glycogénose de type I

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de riboflavine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 364

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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