Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine B5 = acide pantothénique
Nom commercial
Préparations magistrales de pantothénate de calcium
Compléments alimentaires
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Modéré
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- <10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Mutations du gène TANGO2
Statut : Préparation Magistrale, Complément Alimentaire
Code ORPHA : 480864
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Modéré
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Sandkhuler et al. B-complex vitamins for patients with TANGO2-deficiency disorder.JIMD. 2023
et Miyake et al. Early initiation of B-vitamin supplementation may reduce symptoms and explain intrafamilial variability: Insights from two sibling pairs from the TANGO2 natural history study. Am J Med Genet. 2023
et Protocole d’urgence G2m TANGO2 :
https://www.filiere-g2m.fr/urgences
Déficit en transporteur SLC5A6
Statut : Préparation Magistrale, Complément Alimentaire
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Modéré
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Schwantje et al. Genetic defect of the sodium-dependent multivitamin transporter: A treatable disease, mimicking biotinidase deficiency. JIMD Rep. 2019
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non