Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine B6 = pyridoxine = pyridoxal = pyridoxamine
Spécialités pharmaceutiques (ex. BECILAN) et préparations magistrales
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte Enfant
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Toute MHM nécessitant une supplémentation en vitamine B6
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de pyridoxine) ou préparation magistrale
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
Homocystinurie par déficit en CBS
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de pyridoxine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 394
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Homocystinurie par déficit en CBS (2022)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-11/pnds_homocystinurie_pnds_vf.pdf
Epilepsies vitamino sensibles
(Ex.déficit en antiquitine)
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de pyridoxine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 3006 et 79096
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Epilepsies vitamino-sensibles (2022) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-08/pnds_epilepsies_vitamino-sensibles_2022.pdf
Glycogénose de type I
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de pyridoxine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 364
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Glycogénose de type I (2022)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-11/pnds_gsdi_pb_pl_19_octobre_22_final.pdf
Porphyries hépatiques aiguës lors d’un traitement par givosiran
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de pyridoxine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 95157
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Ventura et al. Hyperhomocysteinemia in acute hepatic porphyria (AHP) and implications for treatment with givosiran. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2022
Maladie de Wilson
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de pyridoxine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 905
- Nature du traitement
- Préventif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Dong et al.Advance in the pathogenesis and treatment of Wilson disease. Transl Neurodegener. 2012
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Oui
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non