Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Vitamine B8 = biotine

Nom commercial

BIOTINE BAYER 0,5 %, solution injectable I.M.

BIOTINE BAYER 5 mg, comprimé
et préparations magistrales

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
OraleInjectable
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Oui

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Toute MHM nécessitant une supplémentation en vitamine B8 / toute hyperammoniémie d’étiologie inconnue

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Anomalies du métabolisme de la vitamine B8
(Ex.déficit en biotinidase, déficit en holocarboxylase synthétase)

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 79241, 79242

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Acidémie propionique

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 35

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Maladie des ganglions de la base sensible à la biotine et à la thiamine ; Syndrome de Leigh

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 65284, 506

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Anomalies du métabolisme des hydrates de carbone
(Ex.déficit en pyruvate carboxylase)

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 3008

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Epilepsies sensibles à la biotine
(Ex.déficit en PDHc)

Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale

Code ORPHA : 765, 2394

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non