Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine B8 = biotine
BIOTINE BAYER 0,5 %, solution injectable I.M.
BIOTINE BAYER 5 mg, comprimé
et préparations magistrales
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- OraleInjectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Toute MHM nécessitant une supplémentation en vitamine B8 / toute hyperammoniémie d’étiologie inconnue
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
et PNDS UCD (2021) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-06/pnds_ucd_vf.pdf
Anomalies du métabolisme de la vitamine B8
(Ex.déficit en biotinidase, déficit en holocarboxylase synthétase)
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 79241, 79242
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocole d’urgence Déficit en biotinidase/holocarboxylase synthétase : https://www.filiere-g2m.fr/urgences
Acidémie propionique
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 35
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Aciduries organiques (2020) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-07/20200703_pnds_ao_version_final_002.pdf
Maladie des ganglions de la base sensible à la biotine et à la thiamine ; Syndrome de Leigh
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 65284, 506
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020)
https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
et Tabarki et al.Biotin-Thiamine-Responsive Basal Ganglia Disease. GeneReviews. 2013
Anomalies du métabolisme des hydrates de carbone
(Ex.déficit en pyruvate carboxylase)
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 3008
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020)
https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
et Tabarki et al.Biotin-Thiamine-Responsive Basal Ganglia Disease. GeneReviews. 2013
Epilepsies sensibles à la biotine
(Ex.déficit en PDHc)
Statut : hors AMM (spécialités pharmaceutiques à base de biotine) ou préparation magistrale
Code ORPHA : 765, 2394
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Epilepsies vitamino-sensibles (2022) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-08/pnds_epilepsies_vitamino-sensibles_2022.pdf
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non