Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine C = acide ascorbique
Spécialités et compléments alimentaires commercialisés en France à date
ex. VITAMINE C UPSA vitalité sachet 1000 mg), ASCORBATE DE CALCIUM RICHARD (sachet 82 mg)
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Toute MHM avec régime hypoprotidique nécessitant une supplémentation en vitamine C
Statut : AMM (spécialités pharmaceutiques à base d'acide ascorbique) ou complément alimentaire
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
Méthémoglobinémies
Statut : AMM (spécialités pharmaceutiques à base d'acide ascorbique) ou complément alimentaire
Code ORPHA : 621
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Iolascon et al. Recommendations for diagnosis and treatment of methemoglobinemia. Am J Hematol. 2021
Traitement anti oxydant de certaines MHM
(Ex.TMEM70, déficit en glutathion synthase, etc.)
Statut : AMM (spécialités pharmaceutiques à base d'acide ascorbique) ou complément alimentaire
Code ORPHA : 1194, 289846
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Braczynski et al. ATP synthase deficiency due to TMEM70 mutation leads to ultrastructural mitochondrial degeneration and is amenable to treatment. Biomed Res Int. 2015
et Protocole d’urgence Déficit en Glutathion Synthétase :
https://www.filiere-g2m.fr/urgences
Déficit de transport intestinal en fructose
Statut : AMM (spécialités pharmaceutiques à base d'acide ascorbique) ou complément alimentaire
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Cano et al. Vitamin C and folate status in hereditary fructose intolerance. Eur J Clin Nutr. 2022
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non