TOCO 500 mg, capsule molle TOCOLION 500 mg, capsule molle VEDROP 50 mg/mL, solution buvable VITAMINE E 100 mg/ml, suspension buvable

Caractéristiques des traitements

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR: >10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique: requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?: Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Statut : AMM (TOCO, TOCOLION 500 mg et VEDROP) ou AAC (VITAMINE E 100 mg/ml)

Code ORPHA : 1194, 289846

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville (TOCO et TOCOLION) ; hôpital (VEDROP et VITAMINE E 100 mg/ml)

Braczynski et al. ATP synthase deficiency due to TMEM70 mutation leads to ultrastructural mitochondrial degeneration and is amenable to treatment. Biomed Res Int. 2015
et Ristoff et al. Inborn errors in the metabolism of glutathione. OJRD. 2007
et Protocole d’urgence Déficit en Glutathion Synthétase :
https://www.filiere-g2m.fr/urgences

Statut : AMM (TOCO, TOCOLION 500 mg et VEDROP) ou AAC (VITAMINE E 100 mg/ml)

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville (TOCO et TOCOLION) ; hôpital (VEDROP et VITAMINE E 100 mg/ml)

Protocoles CRMR/CCMR
et Thebaut et al. Oral Tocofersolan Corrects or Prevents Vitamin E Deficiency in Children With Chronic Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)

Non

Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre

Non

Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)

Non