Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Vitamine E = tocophérol
TOCO 500 mg, capsule molle
TOCOLION 500 mg, capsule molle
VEDROP 50 mg/mL, solution buvable
VITAMINE E 100 mg/ml, suspension buvable
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Traitement anti oxydant dans certaines MHM
(Ex.TMEM70, déficit en glutathion synthase)
Statut : AMM (TOCO, TOCOLION 500 mg et VEDROP) ou AAC (VITAMINE E 100 mg/ml)
Code ORPHA : 1194, 289846
- Nature du traitement
- Préventif et curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville (TOCO et TOCOLION) ; hôpital (VEDROP et VITAMINE E 100 mg/ml)
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Braczynski et al. ATP synthase deficiency due to TMEM70 mutation leads to ultrastructural mitochondrial degeneration and is amenable to treatment. Biomed Res Int. 2015
et Ristoff et al. Inborn errors in the metabolism of glutathione. OJRD. 2007
et Protocole d’urgence Déficit en Glutathion Synthétase :
https://www.filiere-g2m.fr/urgences
Prise en charge d'une carence en vitamine E associée à une cholestase dans certaines MHM
Statut : AMM (TOCO, TOCOLION 500 mg et VEDROP) ou AAC (VITAMINE E 100 mg/ml)
- Nature du traitement
- Préventif et curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville (TOCO et TOCOLION) ; hôpital (VEDROP et VITAMINE E 100 mg/ml)
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
et Thebaut et al. Oral Tocofersolan Corrects or Prevents Vitamin E Deficiency in Children With Chronic Cholestasis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2016
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non