Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Aliment hypoprotidique
Nom commercial
Spaghetti courts, Lactalis (Taranis)
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Population concernée
- > 3 ans
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- non déterminé
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Phénylcétonurie / Leucinose / Homocystinurie par déficit en CBS/ Tyrosinémie / Alcaptonurie / Déficit du cycle de l'urée / Acidémie Méthylmalonique / Acidémie Propionique / Acidurie Isovalérique / Acidurie Glutarique type 1
Statut : DADFMS
Code ORPHA : 716 / 511 / 394 / 882 / 79167 / 27 / 35 / 33/ 25
- Nature du traitement
- Sans objet
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital / AGEPS
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Le recours à des produits hypoprotidiques est évoqué dans plusieurs documents de référence mais le nom de chaque produit n'est pas indiqué. PNDS Phénylcétonurie 2019 (page 15) / PNDS Leucinose 2021 (page 32) / PNDS Homocystinurie 2022 (page 21) / PNDS Tyrosinémie 2022 (page 23) / PNDS Déficits du Cycle de l'urée 2021 (page 33) / PNDS Aciduries organiques (page 24) / PNDS Acidurie Glutarique Type 1 2021 (page 20) - Avis ANSES positifs.
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non