Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Acide folinique

Nom commercial

LEDERFOLINE et autres spécialités, préparations magistrales ou compléments alimentaires de folinate commercialisés en France à date

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
OraleInjectable
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Déficit cérébral en folates
(Ex.épilepsies vitamino sensibles)

Statut : hors AMM (LEDERFOLINE et autres spécialités) ou préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 79097

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Déficits en neurotransmetteurs (AADC, bioptérine)

Statut : hors AMM (LEDERFOLINE et autres spécialités) ou préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 35708

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Opladen et al. Consensus guideline for the diagnosis and treatment of tetrahydrobiopterin (BH4) deficiencies. OJRD. 2020

Maladies mitochondriales
(Ex.Pierson, Kearns-Sayre, Pol G)

Statut : hors AMM (LEDERFOLINE et autres spécialités) ou préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 2670, 480

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Quijade-Fraile. Follow-up of folinic acid supplementation for patients with cerebral folate deficiency and Kearns-Sayre syndrome. OJRD. 2014

Troubles de la reméthylation
(Ex.déficit en cobalamine C (cblC))

Statut : hors AMM (LEDERFOLINE et autres spécialités) ou préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 79282

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Protocole d’urgence Déficit en Cobalamine C (cblC) :
    https://www.filiere-g2m.fr/urgences
    et
    Huemer et al. Guidelines for diagnosis and management of the cobalamin-related remethylation disorders cblC, cblD, cblE, cblF, cblG, cblJ and MTHFR deficiency J Inherit Metab Dis. 2017

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non