Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

5-méthyl-tétrahydrofolate (5-MTHF)

Nom commercial

PREFOLIC 15 mg, comprimé gastrorésistant

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Déficit cérébral en folates
(Ex.épilepsies vitamino sensibles)

Statut : AAC

Code ORPHA : 79097

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Troubles de la reméthylation
(Ex.déficit en cobalamine C (cblC))

Statut : AAC

Code ORPHA : 79282

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Huemer et al. Guidelines for diagnosis and management of the cobalamin-related remethylation disorders cblC, cblD, cblE, cblF, cblG, cblJ and MTHFR deficiency J Inherit Metab Dis. 2017

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non