Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Antagonistes mTor (sirolimus, évérolimus)

Nom commercial

Spécialités et génériques commercialisés en France à date

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Hyperinsulinisme congénital

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 657

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • et Banerjee et al. Congenital hyperinsulinism in infancy and childhood: challenges, unmet needs and the perspective of patients and families. OJRD. 2022

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non