URSOFALK 250 mg/5 mL, suspension buvable URSOLVAN 200 mg, gélule TILLHEPO 250 et 500 mg, gélule DELURSAN 250 et 500 mg, comprimé pelliculé CHOLURSO 250 et 500 mg, comprimé pelliculé et génériques

Acide urso désoxycholique

Nom commercial

URSOFALK 250 mg/5 mL, suspension buvable
URSOLVAN 200 mg, gélule
TILLHEPO 250 et 500 mg, gélule
DELURSAN 250 et 500 mg, comprimé pelliculé
CHOLURSO 250 et 500 mg, comprimé pelliculé
et génériques

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration: Orale
Population concernée: Enfant et Adulte

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR: >10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique: requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?: Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Toutes les MHM responsables d'une cholestase

Statut : hors AMM, sauf URSOFALK en AAC

Nature du traitement: Symptomatique

Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée: Non

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf URSOFALK 250 mg/5 mL suspension buvable disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Mizuochi et al. Inborn errors of bile acid metabolism in Japan. Pediatr Int. 2023

Porphyrie érythropoiétique congénitale

Statut : hors AMM, sauf URSOFALK en AAC

Code ORPHA : 79277

Nature du traitement: Curatif

Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée: Non

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf URSOFALK 250 mg/5 mL suspension buvable disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Khalili et al. Erythropoietic protoporphyria and early onset of cholestasis. Turkish Journal of Pediatrics. 2012

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)

Non

Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre

Non

Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)

Non