Base de données traitements G2M

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Béta-hydroxybutyrate de sodium (= 3-hydroxybutyrate de sodium)

Nom commercial

Préparations magistrales réalisées uniquement en PUI (pharmacie hospitalière)

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
non, donc non remboursable par l’assurance maladie si préparation réalisée en ville. par dérogation et dans le cas particuliers des mhm, possibilité de prise en charge si préparation réalisée en pui (sous réserve d’une objectivation médico-scientifique, par ex. données de la littérature).

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Déficit de la beta oxydation mitochondriale des acides gras
(Ex.déficit en MCAD, en VLCAD, MADD, déficit primaire en carnitine, etc.)

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 309115

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Glycogénose de type III

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 366

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Acidémies propioniques (avec cardiomyopathie)

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 35

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Baruteau et al. Successful reversal of propionic acidaemia associated cardiomyopathy: evidence for low myocardial coenzyme Q10 status and secondary mitochondrial dysfunction as an underlying pathophysiological mechanism. Mitochondrion. 2014

Acidurie glutarique de type II

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 26791

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Déficit en PDHc

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 765

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Habarou et al. Ketone bodies as a possible adjuvant to ketogenic diet in PDHc deficiency but not in GLUT1 deficiency. JIMD Rep. 2018

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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