Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Carnitine (= L-carnitine)
Nom commercial
LEVOCARNIL 1 g/5 ml, solution injectable en ampoule
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Injectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Hypocarnitinémie d’étiologie inconnue ou d’origine médicamenteuse
Statut : Hors AMM
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020) https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
Hypocarnitinémies des déficits en beta oxydation mitochondriale des acides gras
Statut : AMM
Code ORPHA : 309115, 156, 157,158,159
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020) https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
PNDS Déficits de la β-oxydation mitochondriale des acides gras (2021)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-09/pnds_faod_texte_vf11-07-21.pdf
Traitement au long cours des déficits primaires en carnitine
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 158
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020) https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
Aciduries organiques y compris cblc
Statut : AMM
Code ORPHA : 289899
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020) https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
PNDS Aciduries organiques (2020)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-07/20200703_pnds_ao_version_final_002.pdf
Autres MHM
(Ex.anomalies du cycle de l'urée, intolérance aux protéines dibasiques avec lysinurie (LPI))
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 79167, 470
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Sans objet
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital + Ville
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- BIMDG Metabolic Formulary (2020) https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
PNDS UCD (2021)
https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-06/pnds_ucd_vf.pdf
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non