Observatoire des traitements

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Carnitine (= L-carnitine)

Nom commercial

LEVOCARNIL 1 g/10 ml, solution buvable
CARNITENE 1g /3.3 ml, sirop

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Hypocarnitinémie d’étiologie inconnue ou d’origine médicamenteuse

Statut : Hors AMM

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf CARNITENE 1g /3.3 ml disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Hypocarnitinémies des déficits en beta oxydation mitochondriale des acides gras

Statut : AMM

Code ORPHA : 309115, 156, 157,158,159

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf CARNITENE 1g /3.3 ml disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Traitement au long cours des déficits primaires en carnitine

Statut : hors AMM, sauf CARNITENE 1g /3.3 ml en AAC

Code ORPHA : 158

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf CARNITENE 1g /3.3 ml disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Aciduries organiques y compris cblc

Statut : AMM

Code ORPHA : 289899

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf CARNITENE 1g /3.3 ml disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Autres MHM
(Ex.anomalies du cycle de l'urée, intolérance aux protéines dibasiques avec lysinurie (LPI))

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 79167, 470

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Sans objet
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort

Disponibilité en pharmacie
Hôpital + ville, sauf CARNITENE 1g /3.3 ml disponible uniquement à l'hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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