Observatoire des traitements

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Créatine

Nom commercial

Préparations magistrales

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort Faible Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
non, donc non remboursable par l’assurance maladie si préparation réalisée en ville. par dérogation et dans le cas particuliers des mhm, possibilité de prise en charge si préparation réalisée en pui (sous réserve d’une objectivation médico-scientifique, par ex. données de la littérature).

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Déficits en créatine
(Déficit en transporteur de la créatine lié à l’X)

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 382,

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Déficits de la beta oxydation mitochondriale des acides gras

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 309115

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Faible
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Certaines cytopathies mitochondriales
(Ex.Sydrome de MELAS)

Statut : Préparation Magistrale

Code ORPHA : 550

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital + Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Orsucci et al. Mitochondrial disorders and drugs: what every physician should know.Drugs in Context. 2019.
    et El-Hattab et al. Therapies for mitochondrial diseases and current clinical trials. Mol Genet Metab. 2018.

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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