Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Cuivre
CHLORURE DE CUIVRE 6 mg/mL - HISTIDINE 117,20 mg/3 mL AP-HP, solution injectable
GRANIONS DE CUIVRE 0,3 mg/2 ml, solution buvable
Compléments alimentaires
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Injectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte Adulte
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Modéré
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Maladie de Menkès (histidinate de cuivre)
Statut : préparation hospitalière (CUIVRE - HISTIDINE AP-HP), hors AMM (GRANIONS DE CUIVRE) ou complément alimentaire
Code ORPHA : 565
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital (CUIVRE - HISTIDINE AP-HP) ou ville (GRANIONS DE CUIVRE et compléments alimentaires)
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Kaler et al. ATP7A-Related Copper Transport Disorders. GeneReviews.2003
et BIMDG Metabolic Formulary (2020) https://www.bimdg.org.uk/site/formularies.asp
Carences en cuivre/Toute MHM avec régime hypoprotidique nécessitant une supplémentation en cuivre
Statut : préparation hospitalière (CUIVRE - HISTIDINE AP-HP), hors AMM (GRANIONS DE CUIVRE) ou complément alimentaire
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Modéré
Disponibilité en pharmacie
Hôpital (CUIVRE - HISTIDINE AP-HP) ou ville (GRANIONS DE CUIVRE et compléments alimentaires)
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles CRMR/CCMR
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non