Observatoire des traitements

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Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Cystéine (= L-cystéine)

Nom commercial

GELUCYSTINE 500 mg, comprimé
CYSTINE B6, comprimé pelliculé
(contient cystéine + pyridoxine)
Préparations magistrales/compléments alimentaires

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Orale
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Ville
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Faible
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Homocystinurie par déficit en CBS

Statut : hors AMM (GELUCYSTINE et CYSTINE B6), préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 394

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Faible
Disponibilité en pharmacie
Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Certaines cytopathies mitochondriales
(Ex. déficit en TRMU)

Statut : hors AMM (GELUCYSTINE et CYSTINE B6), préparation magistrale ou complément alimentaire

Code ORPHA : 254864

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Faible
Disponibilité en pharmacie
Ville

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Murali et al. TRMU deficiency: A broad clinical spectrum responsive to cysteine supplementation. Molecul Genetics and Metabolism. 2021

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non
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