Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Dantrolène
Nom commercial
DANTRIUM
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Injectable
- Population concernée
- Enfant et Adulte
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Rhabdomyolyses métaboliques associées à un risque d’hyperthermie maligne
(Ex.déficit en Lipin-1, mutation de RYR1)
Statut : Hors AMM
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Protocoles d’urgence G2m rhabdomyolyse et mutations du gène RYR1 : https://www.filiere-g2m.fr/urgences
et recommandation SFAR : http://sfar.org/recommandations-dexperts-pour-le-risque-dhyperthermie-maligne-en-anesthesie-reanimation/
Dystonie sévère dans certaines MHM
(Ex. déficit en sulfite oxidase)
Statut : Hors AMM
Code ORPHA : 99731
- Nature du traitement
- Symptomatique
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Evans et al.Increasing physical function through physiatric intervention for children with paediatric neurotransmitter disorders. JIMD.2009
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non