Substance active (DCI ou classse thérapeutique)

Dantrolène

Nom commercial

DANTRIUM

Caractéristiques des traitements

Voie d'administration
Injectable
Population concernée
Enfant et Adulte
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
>10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Rhabdomyolyses métaboliques associées à un risque d’hyperthermie maligne
(Ex.déficit en Lipin-1, mutation de RYR1)

Statut : Hors AMM

Nature du traitement
Curatif
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

Dystonie sévère dans certaines MHM
(Ex. déficit en sulfite oxidase)

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 99731

Nature du traitement
Symptomatique
Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
Non
Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
Fort
Disponibilité en pharmacie
Hôpital

Références des données disponibles étayant le recours au médicament

  • Evans et al.Increasing physical function through physiatric intervention for children with paediatric neurotransmitter disorders. JIMD.2009

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
Non
Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
Non
Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
Non