NEOFORDEX 40 mg, comprimé DEXAMETHASONE VIATRIS, solution injectable (différents dosages) DEXAMETHASONE MEDISOL, solution injectable (différents dosages)

Caractéristiques des traitements

Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR: Modéré
Antériorité de la pratique au sein de la FSMR: <10 ans
Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique: requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?: Non concerné

Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)

Statut : Hors AMM

Code ORPHA : 99845

Kanderi et al. LPIN1 rhabdomyolysis: A single site cohort description and treatment recommendations. Mol Genetics and Metab Reports. 2022

Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement

Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)

Non

Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre

Non

Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)

Non