Substance active (DCI ou classse thérapeutique)
Diazoxide
Nom commercial
PROGLICEM 25 et 100 mg, gélule
PROGLYCEM 50 mg/mL, suspension buvable
Caractéristiques des traitements
- Voie d'administration
- Orale
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Antériorité de la pratique au sein de la FSMR
- >10 ans
- Nombre de patients sous traitement hors AMM dans la situation clinique
- requête non encore paramétrée ; nécessité de constitution d'un groupe de travail dédié avec la Cnam
- Préparation magistrale : substance active inscrite à la Pharmacopée Européenne ou Française ?
Pathologies concernées (Situation clinique hors AMM)
Hyperinsulinisme congénital
Statut : AMM (PROGLICEM gélule) ou AAC (PROGLYCEM suspension buvable)
Code ORPHA : 657
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- PNDS Hyperinsulinisme congénital (2020) https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-08/20200813_pnds_hi_final_v6.pdf
et Banerjee et al. Congenital hyperinsulinism in infancy and childhood: challenges, unmet needs and the perspective of patients and families. OJRD. 2022
Hyperinsulinismes secondaires
(Ex. glycogénoses, tyrosinémies, déficit en citrine, etc.)
Statut : AMM (PROGLICEM gélule) ou AAC (PROGLYCEM suspension buvable)
- Nature du traitement
- Curatif
- Existence d'alternative ayant l'AMM dans l'indication considérée
- Non
- Niveau de consensus sur la pratique au sein de la FSMR
- Fort
- Disponibilité en pharmacie
- Hôpital
Références des données disponibles étayant le recours au médicament
- Indication de l’AMM
et Sotiridou et al. Diazoxide-responsive hyperinsulinaemic hypoglycaemia in tyrosinaemia type 1. Endocrinol Diabetes Metab Case Rep. 2021
Pistes à explorer En vue de régulariser la pratique ou d’enrichir les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité du traitement
- Recherche d'un opérateur pour porter le médicament à l'AMM dans l'indication considérée (repositionnement)
- Non
- Mise en place d'un suivi de cohorte ou d'un registre
- Non
- Constitution d'un dossier de signalement de la pratique à l'ANSM en vue de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle (ex. RTU)
- Non