Observatoire des traitements

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Miglustat

ZAVESCA 100 mg, gélule
et génériques
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Pathologie(s)
  • Maladie de Gaucher de type 1
  • Maladie de Niemann-Pick type C

Nitisinone

ORFADIN 2/5/10/20 mg, gélule
ORFADIN 4 mg/mL, suspension buvable
et génériques
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Pathologie(s)
  • Tyrosinémie de type I
  • Alcaptonurie

Octréotide

SANDOSTATINE 50/100/500 mcg/mL, solution injectable
SANDOSTATINE LP 10/20/30 mg, poudre pour suspension injectable
SIROCTID 0,05/0,1/0,5 mg/mL, solution injectable
et génériques
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Pathologie(s)
  • Hyperinsulinisme congénital

Olipudase alfa

XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Déficit en sphingomyélinase acide de type B et A/B

Ornithine (= L-ornithine)

Préparations magistrales
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Pathologie(s)
  • Déficits de la synthèse de la créatine par déficit en guanidinoacétate méthyltransférase (GAMT)
  • Déficit transporteur de la créatine

Palivizumab

SYNAGIS 50 mg/0,5 mL et 100 mg/1 mL solution injectable
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Pathologie(s)
  • Maladie de Pompe (= glycogénose de type II)

Pasiréotide

SIGNIFOR 0,3/0,6/0,9 mg/mL solution injectable
SIGNIFOR 10/20/30/40/60 mg, poudre pour suspension injectable
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Pathologie(s)
  • Hyperinsulinisme congénital

Phénylbutyrate de glycérol

RAVICTI 1,1 g/mL, liquide oral
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Pathologie(s)
  • Hyperammoniémie des anomalies du cycle de l'urée
  • Hyperammoniémie des déficits en beta oxydation mitochondriale des acides gras

Phénylbutyrate de sodium

AMMONAPS 500 mg, comprimé
PHEBURANE 483 mg/g, granulés
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Pathologie(s)
  • Hyperammoniémie des anomalies du cycle de l'urée
  • Hyperammoniémie des déficits en beta oxydation mitochondriale des acides gras
  • Déficit en PDHc
  • Leucinose

Saproptérine = tétrahydrobioptérine = BH4

KUVAN 100 mg, comprimé pour solution buvale
SAPROPTERINE DIPHARMA 100 mg, poudre pour solution buvable
SAPROPTERINE DIPHARMA 500 mg, poudre pour solution buvable
SAPROPTERINE TEVA 100 mg, comprimé pour solution buvable
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Pathologie(s)
  • Phénylcétonurie sensible au BH4
  • Déficits du métabolisme de la tétrahydrobioptérine

Sébélipase

KANUMA 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Maladie de Wolman (=déficit en lipase acide lysosomale)

Sélénium

GRANIONS DE SELENIUM 0,96 mg/2 ml, suspension buvable
SELENIUM OLIGOSOL 100 microgrammes/2 ml, solution buvable en ampoule
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Pathologie(s)
  • Toute MHM avec régime hypoprotidique nécessitant une supplémentation en sélénium

Sérine (= L-sérine)

Préparations magistrales/compléments alimentaires
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Pathologie(s)
  • Maladies neurométaboliques dues à un déficit en sérine (Déficit en phosphosérine aminotransférase)
  • Déficit en malate deshydrogenase
  • Déficit en AA RNAsynthase

Taurine

Préparations magistrales et compléments alimentaires
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Pathologie(s)
  • Syndrome de MELAS

Triheptanoïne

UX007, solution buvable
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Pathologie(s)
  • Déficit de la beta oxydation mitochondriale des acides gras (Ex.déficit en MCAD, en VLCAD, MADD, déficit primaire en carnitine, etc.)
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