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Deferasirox

EXJADE 90 mg, comprimé pelliculé
EXJADE 180 mg, comprimé pelliculé
EXJADE 360 mg, comprimé pelliculé
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Pathologie(s)
  • Hémochromatose héréditaire rare

Deferoxamine

DESFERAL 500 mg, poudre et solvant pour solution injectable
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Pathologie(s)
  • Hémochromatose héréditaire rare

Dexaméthasone

NEOFORDEX 40 mg, comprimé
DEXAMETHASONE VIATRIS, solution injectable (différents dosages)
DEXAMETHASONE MEDISOL, solution injectable (différents dosages)
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Pathologie(s)
  • Ex.déficit en Lipin-1

DHA = acide docosahexaénoïque

Mélanges d’acides aminés industriels contenant cet acide gras essentiel
ex. OMACOR
(contient DHA et acide eicosapentaénoïque (EPA))
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Pathologie(s)
  • Toute MHM à régime diététique (Ex : Déficit de la beta oxydation mitochondriale des acides gras à chaîne longue )
  • Toute femme enceinte atteinte de MHM

Diazoxide

PROGLICEM 25 et 100 mg, gélule
PROGLYCEM 50 mg/mL, suspension buvable
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Pathologie(s)
  • Hyperinsulinisme congénital
  • Hyperinsulinismes secondaires (Ex. glycogénoses, tyrosinémies, déficit en citrine, etc.)

Empagliflozine

JARDIANCE 10 mg, comprimé pelliculé
JARDIANCE 20 mg, comprimé pelliculé
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Pathologie(s)
  • Glycogénose de type Ib

Evolocumab

REPATHA 140 mg, solution injectable en stylo prérempli
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Pathologie(s)
  • Hypercholestérolémies familiales

Galsulfase

NAGLAZYME 1 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Mucopolysaccharidose de type VI

Glucose

Spécialités de glucose à 10 % et 30 %, notamment en ampoules
+ GLUCOGEL et GLUCOPULSE (en ville)
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Pathologie(s)
  • Glycogénoses
  • Hyperinsulinisme congénital
  • Tout patient MHM à risque d’hypoglycémie ou d’hyperinsulinisme secondaire

Glycine (= L-glycine)

GLYCINE AP-HP 500 mg, gélule
et préparations magistrales/compléments alimentaires
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Pathologie(s)
  • Acidémie isovalérique (Déficit en 3-phosphoglycérate déshydrogénase (3-PGDH)
    Déficit en 3-phosphosérine phosphatase (3-PSP)
    Déficit en phosphosérine aminotransférase)
  • Maladie neurométabolique par déficit en sérine (Déficit en phosphosérine aminotransférase)
  • Déficit transporteur de la créatine

Hémine

NORMOSANG 25 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Porphyrie hépatique aiguë
  • Tyrosinémie de type I

Hydroxychloroquine

PLAQUENIL 200 mg, comprimé
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Pathologie(s)
  • Rhabdomyolyses métaboliques (Ex.déficit en Lipin-1)
  • Porphyries cutanées sporadiques et familiales

Idébénone

AMIZAL 45 mg, comprimé enrobé
RAXONE 150 mg, comprimé pelliculé
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Pathologie(s)
  • Névrite optique de Leber
  • Ataxie de Friedreich
  • Cytopathies mitochondriales

Idursulfase

ELAPRASE 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Mucopolysaccharidose de type II (=maladie de Hunter)

Imiglucerase

CEREZYME 400 unités, poudre pour solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Maladie de Gaucher de type 1 et 3

Isoleucine (= L-isoleucine)

ISOLEUCINE AP-HP 50 mg, gélule
et préparations magistrales/compléments alimentaires
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Pathologie(s)
  • Toute MHM avec régime hypoprotidique en cas de carence, notamment : (Leucinose)
  • Toute MHM avec régime hypoprotidique en cas de carence, notamment : (Aciduries organiques)
  • Toute MHM avec régime hypoprotidique en cas de carence, notamment : (Anomalies du cycle de l'urée)

Lanréotide

SOMATULINE LP 60/90/120 mg, solution injectable
SOMATULINE LP 30 mg/2 mL, poudre pour suspension injectable
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Pathologie(s)
  • Hyperinsulinisme congénital

Laronidase

ALDURAZYME 100 U/ML, solution à diluer pour perfusion
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Pathologie(s)
  • Mucopolysaccharidose de type I (=maladie de Hürler)
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